ミコフェノール酸モフェチル（Mycophenolate mofetil）は、免疫抑制剤の一つである。細胞の核酸（プリン体）合成を阻害する代謝拮抗薬に属する。催奇形性を有する。日本名 ("E")-6-(1,3-ジヒドロ-4-ヒドロキシ-6-メトキシ-7-メチル-3-オキソ-5-イソベンゾフラニル)-4-メチルヘキセン酸 2-(4-モルフォリニル)エチルエステル重大な副作用として知られているものは、1990年から1991年にかけて米国で実施された腎移植患後の免疫抑制を目的にした第I/II相臨床試験では77例中64例が移植腎が生着した（生着率83.1％）一方53例（68.8％）に副作用が見られた。主な副作用は次の通りであった。臨床試験においては同副作用は投与中止後速やかに回復した。ミコフェノール酸モフェチルには催奇形性が有るので、妊娠の可能性がある患者に投与する前には妊娠検査で陰性を確認し、投与終了後6週間まで避妊を継続する事が求められる。ミコフェノール酸は1896年にアオカビ属の発酵生産物の一つとして発見され、抗ウイルス作用、抗腫瘍作用、免疫抑制作用を持つことが明らかにされてきた。米国シンテックス社はミコフェノール酸体内動態を改善する目的で、プロドラッグであるミコフェノール酸モフェチルRS-61443を開発した。ミコフェノール酸モフェチルの2-モルフォリノエチルエステルは体内で加水分解され、ミコフェノール酸へと変じ作用を顕す。生体内でのプリン代謝はde novo系とsalvage系の二系統の生合成経路が存在することが知られており、ミコフェノール酸はde novo系律速酵素であるイノシンモノホスフェイト合成酵素を可逆的かつ特異的に阻害する。リンパ球でのプリン代謝はde novo系生合成に強く依存している為に、ミコフェノール酸の作用により細胞のグアノシン ヌクレオシド プールが枯渇することで、活性化Tリンパ球およびBリンパ球に対して代謝抑制効果が強く現れる。グアノシン ヌクレオシド プールの枯渇はDNA合成を抑制するため、リンパ球は細胞周期の細胞分裂期であるG1期からS期で増殖を停止する。日本においては日本シンテックス社（現、日本ロシュ社）が腎移植後の難治性拒絶反応の治療を効能として輸入申請を行い、1994年7月に厚生省が稀少病用医薬品指定を与えた後、1999年に「腎移植後の難治性拒絶反応の治療（既存の治療薬が無効又は副作用等のため投与できず、難治性拒絶反応と診断された場合）」について承認した。その後、2003年に「心移植、肝移植、肺移植における拒絶反応の抑制」、2005年に「膵移植における拒絶反応の抑制」について承認され、2011年には公知申請に拠り「腎移植における拒絶反応の抑制」の小児用法・用量が認められた。又、ループス腎炎に対する承認も要望され、2015年7月31日薬事・食品衛生審議会にて承認された。

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